7款罕见病药已进医保，患儿家长：我们能畅想未来了！******
“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，在得知利司扑兰在经过谈判进入医保后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中对新京报记者说。从之前诺西那生钠单针价格由69.97万元降至3.3万元，被纳入医保，到更多的罕见病药物大幅降价，越来越多罕见病患者和他们的家庭看到了希望。
在刚刚公布的《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》中，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，被纳入医保。
7款罕见病药物进医保
早在2021年9月30日，珺宝确诊了SMA(脊髓性肌肉萎缩症)1型，他开始服用利司扑兰这款药物。该类型的SMA如果不做治疗，活不过半岁。珺宝确诊时，治疗SMA的这两款药物均已获批上市。对于年幼的珺宝而言，妈妈选择了口服的利司扑兰，但当时6.38万元/瓶的价格，也让医生对这个家庭的经济情况担忧。“你们家怎么样？能坚持治疗吗？”珺宝妈妈说，每个SMA患儿的家庭，都会遇到医生的这种“灵魂拷问”。当时他们毫不犹豫地说，“我们家里还有房，绝对不会放弃。”
2021年12月，听到另一款SMA药物诺西那生钠纳入医保的消息时，珺宝妈妈也为之振奋，并开始期待利司扑兰被纳入医保。去年6月罗氏主动将利司扑兰的价格降至1.45万元/瓶，让业内猜测，或是为国家医保谈判做准备。该药也在去年9月进入了2022年医保目录初审名单。“患者群里的家长们都很期盼利司扑兰进医保。”珺宝妈妈说道。
“SMA是一个需要终身治疗的疾病，其长期治疗负担一直是各方关注的焦点。作为患者关爱组织，我们陪伴患者家庭经历过许多曲折与无奈的时刻，也因此对口服创新药物进入医保感到格外振奋。治疗可及性的不断提高，将更加有力地支持我们践行‘帮助病患家庭更有希望和尊严地面对疾病’这一使命。”美儿SMA关爱中心执行总监邢焕萍谈道。
1月18日，《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》公布，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，虽然具体的谈判价格还未公布，但从央视播出的谈判现场视频来看，该药最终医保支付价格确定为3780元/瓶，“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，得知这一消息后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中告诉新京报记者，她算了一笔账，按珺宝目前20斤的体重计算，26天用一瓶，即便体重有一些增长，一年五万左右也能覆盖了。虽然不同体重的患儿用药量不同，治疗费用会有差别。但与之前的药价相比，如此大幅度的降价确实让患儿家庭看到了持续治疗的希望。
让罕见病患者和他们的家庭上一次这么激动，应该是另一款SMA药物纳入医保之时。
“当时为了诺西那生钠进医保，真的是拼了，现在提起来依然很激动。”时隔一年多，再次回想起诺西那生钠被纳入国家医保目录的那一刻，SMA患者小可的妈妈情绪依然很激动，声音哽咽。
从70万元降价至3.3万元，2021年的那场灵魂砍价依然历历在目，国家医保局谈判代表张劲妮说的“每一个小群体都不应该被放弃”，让多少SMA患者家庭泪目。也就在这一年的国家医保目录谈判中，7个罕见病药物被纳入国家医保目录。2022年1月1日，2021版国家医保目录正式落地。与SMA缠斗近20年的小可，在北京大学第一医院按医保价格开始注射诺西那生钠。截至2022年11月23日，已有近80名患者在北京大学第一医院注射该药物。
新京报记者统计发现，2022年医保谈判成功的7款罕见病药品分别为：利司扑兰口服溶液用散、富马酸二甲酯肠溶胶囊、拉那利尤单抗注射液、奥法妥木单抗注射液，伊奈利珠单抗注射液、曲前列尼尔注射液、利鲁唑口服混悬液。其中，拉那利尤单抗注射液用于治疗遗传性血管性水肿(HAE)，该病是一种罕见遗传病，主要发作特征为反复发生的局部皮下或粘膜水肿，75%患者在10-30岁期间首次发作。大多数HAE患者的发作无法准确预测，其中，喉部发生水肿时进展迅速，若抢救不及时，平均4.6小时可导致患者窒息死亡。据统计，我国有59%的HAE患者发生过喉头水肿，其致死率最高可达40%。拉那利尤单抗注射液是全球首个针对遗传性血管性水肿的单克隆抗体药物，可靶向抑制患者体内活化的血浆激肽释放酶，降低患者因频繁且不可预测的急性水肿发作带来的疾病负担。国内外权威诊疗指南均推荐对HAE患者进行长期的预防治疗，从而降低水肿发作频次，保障患者回归正常生活，中国医学科学院北京协和医院变态反应科支玉香教授表示，“拉那利尤单抗被纳入医保目录后，中国HAE患者也将有望实现水肿‘零发作’的治疗目标，对此我们非常期待。”
高值罕见病药进医保，患者用药比例上升
据蔻德罕见病中心与艾昆纬10月联合发布的《共同富裕下的中国罕见病药物支付》报告显示，以《第一批罕见病目录》为统计口径，截至10月，按照赠药后患者用药负担为基准，共计有15种罕见病药物以超过50万元的年治疗费用在中国上市，这些药也被称为高值罕见病药。其中，渤健的诺西那生钠和武田的阿加糖酶α，在去年通过谈判以较大的价格降幅纳入国家医保目录。
从1996年诺西那生钠在美国上市，小可妈妈便开始关注这个药，一家人对于诺西那生钠的渴望，如同所有SMA患儿及其家庭一样，是想要拼命抓住的救命稻草。“大家都在倾尽全力呼吁，就希望孩子尽快用上这个药。”他们的努力也得到了回报。去年，19岁的小可终于用上了诺西那生钠，不过很多损伤已经造成，用药后的效果并没有想象的那么明显。但小可妈妈能感觉到，孩子已经能用上点劲儿配合康复了，这在以前是做不到的。“我们互相鼓励要继续努力，只要康复不断，坚持用药，相信病情不会再发展下去。”小可妈妈说，每一针诺西那生钠，在医保报销后的自费部分约9000余元/针，虽然比以前便宜了很多，但生活早已因为小可的病变得拮据。好在明年开始，小可便每年只需要注射三针，一年不到三万元，终身注射。
据2022年8月发布的《中国SMA患者生活质量研究》显示，共有908名患者在使用诺西那生钠，其中有694人是短期用药并在医保覆盖后使用，占比约76.4%。彼时，尚未纳入医保的另一款SMA疾病修正口服药利司扑兰，仅有46人使用。香港中文大学医学院教授董咚在解读时表示，两类药物用药人数不同，可能与诺西那生钠进入医保有关，医保覆盖有助于增加患者治疗比例。
部分罕见病药物入院难问题依然存在
SMA是我国《第一批罕见病目录》中的罕见病之一，该目录已纳入121种罕见病。数据显示，121种罕见病中，86种病全球有药，77种罕见病在国内有药，另有9种罕见病处于“境外有药，境内无药”的情况。截至2021年国家医保谈判后，已有治疗45种罕见病的89种药物在中国获批，其中的58种药被纳入国家医保目录，覆盖28种罕见病。
2019年以来，有22种罕见病药通过国家医保谈判进入，包括诺西那生钠、阿加糖酶α两款高值罕见病药物，部分药品如氨吡啶缓释片、醋酸艾替班特注射液，在获批当年便纳入医保。仅2021年一年，就有7个罕见病药品通过医保谈判成功进入国家医保目录，价格平均降幅达65%，给其他罕见病群体带来了更多的希望。。
与SMA患者不同的是，同为高值罕见病药，法布雷症治疗药物阿加糖酶α(商品名“瑞普佳”)单针价格从1.2万元降至3100元，但在入院的“最后一公里”并不那么顺利。2022年，一名21岁的法布雷病患者为了自己和患病的家人能在石家庄某县医院用上瑞普佳，曾与当地的医院、医保局、卫健委进行了长达3个多月的拉锯战。尽管患者最终取得了胜利，但却只是个案，法布雷病病友会会长黄铮汇告诉新京报记者，还有很多法布雷病患者仍在继续努力推动，有的则因为身体原因不得不放弃。
对于高值罕见病药物而言，经国谈被纳入国家医保目录，只是药物可及道路上的重要一步，患者最终能否顺利用上药，依然面临很多环节，在实际执行过程中，高值罕见病药进院难的问题，又横亘在了患者面前。
“之前瑞普佳进医保时有一种解脱的感觉，非常兴奋，群里都炸锅了，但没想到为了用上这款药，后面遭遇的事让我们措手不及。”黄铮汇说，病友会登记在册的全国患者近600人，除了在使用另一款药阿加糖酶β的近百人外，目前仅有约200人用上了瑞普佳，很多患者在地方面临瑞普佳入院难，无药可用的局面。作为高值罕见病药，并不是所有医院都愿意引进瑞普佳，“药占比”等问题依然成为了打通“最后一公里”的拦路石。
如何保证国谈罕见病药顺利入院？
“在最后环节，往往是我们患者不动，其他环节就不动，即便是在一些政策比较好的省市，也依然需要患者主动推一把。”黄铮汇说，目前除了部分省份，如广东、安徽、江苏等政策较好，患者能在医院买到瑞普佳并享受较高的医保报销比例外，还有相当一部分城市的患者面临着瑞普佳进院难、门诊与住院报销比例差别大等问题。
在2022年举行的第十一届中国罕见病高峰论坛的“‘国谈灵魂砍价’背后的深意”分论坛上，就有罕见病药企业代表坦言，“国谈罕见病药物能否最终进入医院进行第一单采购，还是蛮难的。”国谈罕见病药物纳入医保只是第一步，要进入医院，还需要有医生提单、开药事会，通过后才能采购。
为了打通国谈药与患者之间的“最后一公里”，2018年以来，国家医保局和国家卫健委先后印发多项文件，推动国谈药品落地，包括“双通道”(定点医疗机构和定点零售药店)管理机制的实行等。其中有文件要求，医保部门对实行单独支付的谈判药品，不纳入定点医疗机构总额范围；对实行DRG等支付方式改革的病种，要及时根据谈判药品实际使用情况合理调整该病种的权重。卫生健康部门要将合理使用的谈判药品单列，不纳入医疗机构药占比、次均费用等影响其落地的考核指标范围，不得以医保总额限制、医疗机构用药目录数量限制、药占比等为由影响谈判药品落地。但在现实中，不少医院、科室依然顾虑重重，“药占比”等影响谈判药品落地的问题依然存在。
不过，国家医保局明确表示，谈判药品落地进展事关患者受益程度，将形成推动谈判药品落地的合力，积极采取措施加以推进；并督促各地进一步完善“双通道”供应保障机制，让暂时进不去医院的谈判药品先进药店；加强对各地的监测评估和督促指导，强力推进谈判药品落地。
“我们是幸运的，能有药物进入医保目录，也有一份责任感，希望能推动并解决目前患者所面临的困难。”黄铮汇坦言，如果国谈罕见病药物进医院这条路走不通，就很难再有企业愿意降价进医保，希望相关部门能联手，提高医院对罕见病的认识，持续推动国谈罕见病药入院，真正实现药物可及。
新京报记者 王卡拉
东西问丨田浩江：唐诗如何与歌剧等西方艺术碰撞交融？******
中新社纽约1月30日电 题：唐诗如何与歌剧等西方艺术碰撞交融？
——专访著名歌唱家、“唐诗的回响”音乐会艺术总监田浩江
中新社记者 王帆 廖攀
2023年伊始，一场“唐诗的回响”音乐会在美国费城和纽约上演，来自10个国家的15位歌唱家携手费城交响乐团，用中文演绎了以李白、杜甫、白居易等名家诗篇为基础创作的音乐作品，受到美中媒体的广泛关注。
唐诗如何与歌剧、交响乐等西方艺术碰撞交融？近日，“唐诗的回响”音乐会艺术总监、著名歌唱家田浩江接受中新社“东西问”独家专访，讲述了音乐会从作品征集到演出成型的背后故事以及他对艺术融合和文化交流的理解。
田浩江是首位与美国纽约大都会歌剧院签约长达20年的华人歌唱家，曾在40多个世界顶级歌剧院参演过1400多场歌剧，与帕瓦罗蒂、多明戈等有过多次合作，先后获丹佛大学终身成就奖、获曼哈顿音乐学院荣誉博士。田浩江认为，歌唱有一种力量，能潜移默化起到沟通的作用。不同文化应加强交流融合，这样世界才更充满希望。
现将访谈实录摘要如下：
中新社记者：唐诗音乐会为何在美国受到超出想象的欢迎？
田浩江：此次唐诗音乐会，是由世界著名的费城交响乐团演奏整场唐诗音乐作品，它不是一个孤立的表演艺术形式，而是综合性的。汇集中国唐诗的文学力量、现代音乐和多国歌唱家，这种综合性呈现出独特性。
2023年1月7日晚，2023“欢乐春节”《唐诗的回响：iSING! Suzhou和费城交响乐团中国新年音乐会》在纽约林肯中心爱丽丝·杜莉音乐厅上演。廖攀 摄中新社记者：唐诗是如何与歌剧等西方艺术碰撞交融的？
田浩江：唐诗是中国文学的高峰。在国内，大家从孩提时学习、背诵唐诗，这是文化的传承。说到融合，我当歌剧演员已经超过35年，最相信的就是歌唱。我唱了几十部歌剧，演出了1400多场。我认为，歌唱有一种力量，这种力量很难言语，它可以感动你。不管是意大利歌剧、德国歌剧、中国民谣还是中国现代歌剧，观众一分一秒都有感觉，会不知不觉地被吸引。唐诗音乐会的演员都是年轻的歌剧演员，只要是用心唱、唱得好听，歌唱就能让我们更好地感受彼此。这是一种沟通的力量。
我认为，西方的歌剧和中国的原创歌剧，都有成为经典的歌曲和音乐，这与音乐的丰富性、交响性、歌唱性有直接关系。此次唐诗音乐会不是简单的诗歌问题，而是一个完整的、有底蕴的艺术呈现问题。作曲家在创作时，把他们内心的感受赋予到作品中。来自多国的作曲家结合他们的历史知识，用现代音乐把对唐诗的感觉融进去。最后，我们的歌剧演员再把这种感觉表现出来。这是一种全新的综合性呈现。
歌唱家田浩江在位于纽约林肯中心附近的寓所，他身后的墙上挂满了他所饰演的歌剧角色剧照。廖攀 摄中新社记者：从作品征集到音乐会最终成型，您最大的感受是什么？此次演出，在演员、乐团等配置上有哪些考虑？
田浩江：我们的团队从组织国际作曲比赛开始，用了将近8个月的时间，选出一组来自6个国家的青年作曲家的唐诗谱曲。这是没有尝试过的项目，最终如何呈现、能否演出都充满未知。在2020年新冠疫情期间，西方的演出市场都关闭了，我们仍得到多方的大力支持。后来，多国歌唱家万里迢迢来到中国参加排练，唐诗音乐会先在国内进行了首演。时至今日，这个项目能够延续到纽约林肯中心的舞台上，可以说是经过了千山万水。这次15位独唱演员来自10个国家。做这个项目，要对唐诗有感情，要对呈现新的作品有追求。
乐团方面，此次美国演出，我们非常有幸能与著名的费城交响乐团合作。费城交响乐团演奏的每一个音，尤其是弦乐部分，都把作品提高了不止一个层次。他们演奏的水准，包括协调性和交响性，对于我们的歌唱家来说，是一种托举。
演出结束后该音乐会艺术总监田浩江与全体演职人员合影。廖攀 摄中新社记者：从一开始学习声乐表演，到参演歌剧，再到担任艺术总监，您对东西方艺术的感悟是多维度、多层次的。您怎样看待这种经历？在声乐领域，您觉得什么是好的艺术？
田浩江：对于一个歌唱家来说，经历对歌唱的影响是不容置喙的。一个人的经历不光是在舞台上、在音乐学院里，而是跟他人生的种种遭遇有直接关系。经历得越多，对喜怒哀乐的领悟会更丰富、深刻。你所经历的一切对你在台上塑造人物都有帮助。
任何一种声乐艺术实际上都有关联性，不能把它们隔开。搞声乐艺术的人，对歌唱、音乐形式一定要有宽阔的视野。我自己是一个歌剧演员，我也喜欢流行音乐、爵士乐、民谣等。对我来说，好的艺术是要好听、感人，这两点极为重要。
中新社记者：唐诗音乐会是否会去到其他国家？对于未来有什么计划或打算？
田浩江：据我所知，有观众在费城看完唐诗音乐会后，又追到纽约观看。可以说，美国这两场演出后，观众的反应超出了我的预期。唐诗音乐会值得去无数的地方演出。不过，未来是否能争取到投资，这个我也不知道。
一般来说，提到唐诗就会想到宋词，是继续做唐诗音乐会还是转向宋词或尝试民歌？这个问题我来问你。大家的期待对我们会有启发。
2023“欢乐春节”《唐诗的回响：iSING! Suzhou和费城交响乐团中国新年音乐会》的演出现场。廖攀 摄中新社记者：如何看待东西方文化之间的交流？在艺术创作和演绎方面，您觉得中国文化应该怎样与世界沟通？
田浩江：我认为，文化有包容性，不同文化之间的交流融合很重要，这样世界才更充满希望。就像艺术不可能停留在一个单音上，一定需要美好的和声和旋律。中国文化不是一种孤立的文化，一定会和世界上的其他文化融合起来。而且，文化本身有一种平等性，文化间的交流要自然地、从最美好的角度进行。
歌唱也会起到沟通的作用。通过不同的艺术形式去感受不同的文化，这就是一种很好的沟通方式。(完)
受访者简介：
歌唱家田浩江。廖攀 摄田浩江是首位与美国纽约大都会歌剧院签约长达20年的华人歌唱家，曾在40多个世界顶级歌剧院参演过1400多场歌剧，与帕瓦罗蒂、多明戈等有过多次合作，先后获丹佛大学终身成就奖、获曼哈顿音乐学院荣誉博士。
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